2022年11月15日，以上海市生物医药产业促进中心为指导单位的细胞与基因治疗药物开发论坛暨自贸壹号•二期开园盛典于上海正式开启，来自细胞基因治疗行业和产业各界人士齐聚一堂，分享行业前沿进展，探讨行业发展新趋势和动向。

合源生物首席科学官CSO周立博士受邀参会并发表了主题演讲，系统介绍了以CAR-T为代表的免疫细胞药物研发和临床应用全球进展，分享了合源生物的创新研发之路和面向未来的通用型细胞治疗产品研发的思考和布局。

合源生物首席科学官周立博士发表主题演讲

周立博士表示，自2017年全球首款CAR-T细胞药物获批上市以来，自体CAR-T药物在血液肿瘤中疗效优势得到了充分的验证。在适应症从末线治疗到前线治疗的不断拓展、全球多地区监管路径打通、支付能力提高、产能和商业化供应不断完善等驱动下，上市的自体CAR-T药物治疗患者数和销售额稳步增长，商业化进入收获期，但仍存在巨大未被满足临床需求，大量患者等待用药。在以靶向CD19和BCMA的自体CAR-T药物商业化取得成功的同时，全球细胞治疗管线持续增长，新技术、新靶点、新平台不断涌现，面向未来的通用型细胞治疗技术和疾病领域从血液肿瘤向实体肿瘤，乃至自身免疫性疾病的拓展是免疫细胞治疗药物研发的重要方向和趋势。

周立博士在演讲中重点分享了通用型细胞治疗技术开发的考量点、挑战及合源生物的研发思路。以患者的需求为导向，是开发高效、安全、可及的通用型细胞“现货”药物的基本出发点。当前，通用型细胞治疗技术路径开发较快的主要包含应用基因编辑技术的通用型（U）CAR-T和基于NK细胞、γδT细胞为代表的天然通用型免疫细胞技术。面对GvHD(移植物抗宿主病)、HvGR(宿主抗移植物反应)、脱靶安全性等通用型细胞细胞治疗技术挑战，全球不同企业不断探索不同解决方案。合源生物同样布局了通用型（U）CAR-T 技术平台，其中通用型（U）CAR-T 正在进行体内外研究，为首次人体临床实验夯实基础。同时，合源生物也正在与中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）合作开发iPSCs-NK通用细胞技术平台，与北京佳德和细胞治疗技术有限公司合作开发γδT通用技术平台，以驱动更多通用型细胞产品研发输出，满足血液肿瘤、实体肿瘤和自身免疫性疾病的巨大临床需求。

周立博士最后强调，尽管存在不同技术挑战，通用型细胞治疗技术已从概念验证走向了临床，在疗效、安全性等方面取得了重大突破，相信在未来3到5年内便会有通用型细胞药物上市，造福患者，让我们携手努力，让这一时刻早日到来！

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关于合源生物

合源生物创立于2018年6月，是细胞与基因创新技术驱动的新一代生物医药企业，深度合作国家一流院所与临床研究中心，构建以CAR技术平台、iPSCs技术平台以及基因编辑技术平台等为核心的国际化新药研发创新体系，专注于免疫细胞治疗等创新型药物研发和商业化，致力于打造业界领先的细胞治疗药物研发、临床转化与商业化平台。

公司首个核心产品赫基仑赛注射液（拟定）（CNCT19细胞注射液，Inaticabtagene Autoleucel）是具有自主知识产权的靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品，于2019年11月29日获得国家药品监督管理局两项新药临床试验许可，分别为治疗复发或难治性急性淋巴细胞白血病的临床试验（受理号：CXSL1800106）和治疗复发或难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤的临床试验（受理号：CXSL1800107）。两项临床试验均率先进入注册临床II期阶段，并获得国家药品监督管理局药品审评中心“突破性治疗药物”认定和美国FDA孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD），有望成为首个上市的自主知识产权靶向CD19 CAR-T产品。赫基仑赛注射液的第三个拓展适应症已于2022年8月19日获得国家药品监督管理局药品审评中心的临床试验默示许可，用于治疗儿童及青少年（3-18周岁）r/r B-ALL患者。

公司坚持以满足临床需求为导向，通过严格的细胞治疗产品生产和质量体系，为患者打造安全、高效、可及的免疫细胞治疗产品，持续打造极具扩展性的具有国际竞争力的创新管线，覆盖血液肿瘤、实体肿瘤及自身免疫性疾病等非肿瘤疾病领域。此外，公司具有世界一流研发技术平台，工艺开发平台，质量控制体系以及商业化生产基地。公司拥有多项发明专利，入选国家科技部国家重点研发计划项目即“科技助力经济2020重点专项项目”。