2022年1月15日，合源生物与中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）联合宣布，靶向CD19 CAR-T药物CNCT19细胞注射液获得美国食品药品监督管理局（FDA)授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD）,用于治疗急性淋巴细胞白血病(Acute Lymphoblastic Leukemia, ALL）。这是继2020年12月被国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）纳入“突破性治疗药物”后，CNCT19细胞注射液在商业化和全球化进程中取得的又一重大进展。

合源生物CNCT19细胞注射液是拥有自主知识产权的靶向CD19的CAR-T细胞治疗药物，源自中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）的长期技术创新积累，其具有全球独特的CD19 scFv（HI19a）结构和国际领先的生产制造工艺，并获得了多项国家发明专利。2021年12月12日，在第63届美国血液学会（ASH）年会上，合源生物与中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）以海报展示的方式，联合公布了CNCT19细胞注射液治疗复发难治急性B淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）的前期临床研究结果，无论对于成人还是儿童r/r B-ALL患者，CNCT19细胞注射液均表现出优异的有效性及安全性。目前，CNCT19细胞注射液用于治疗复发或难治性急性淋巴细胞白血病和治疗复发或难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤的两项注册临床试验已处于Ⅱ期阶段，有望成为首个上市的自主知识产权靶向CD19 CAR-T产品。

获得FDA孤儿药资格认定为CNCT19细胞注射液加快推进美国临床试验开展及注册上市、走向全球化奠定了坚实的基础。根据美国FDA《孤儿药法案》，获得孤儿药资格认定的新药，将在美国的后续研发及商业化开展等方面享受一系列的积极政策支持，包括临床研究开展支持及税收优惠、BLA等注册相关费用减免以及获批上市后针对该适应症美国市场7年独占权的潜在可能。

合源生物CMO陈长汀博士（Changting C Haudenschild,M.D.）表示：

“我们非常高兴FDA授予CNCT19细胞注射液孤儿药资格认定和对我们前期临床研究的优异有效性和安全性数据的认可。随着中国加入人用药品技术要求国际协调理事会(ICH)，国内临床试验逐渐与国际接轨，高质量临床试验数据是国际认可的保障。在ODD等有利政策支持下，我们将加速推进CNCT19美国FDA审批和上市以及全球临床开发计划。”

合源生物CEO吕璐璐博士表示：

“中国原研CNCT19细胞注射液获得美国FDA孤儿药资格认定是重要里程碑事件，标志着CNCT19细胞注射液全球化征程的正式开启。未来，合源生物将继续以满足临床需求为导向，加速推进CNCT19细胞注射液的II期临床试验及全球商业化进程，同时推进CAR技术平台、iPSCs技术平台以及基因编辑技术平台等为核心的国际化新药研发创新体系建设，让更多的自主创新的免疫细胞治疗药物从中国走向全球，参与国际竞争。”

国家血液系统疾病临床医学研究中心主任、中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）副所院长王建祥教授表示：

“急性淋巴细胞白血病，尤其是复发或难治性急性淋巴细胞白血病存在巨大的未被满足的临床需求，CNCT19细胞注射液为全球这一患者群体带来了突破性的治疗选择和希望。所院将立足创新、引领发展，携手合源生物，打造免疫细胞治疗领域国家自主创新重要源头和原始创新主要策源地，建设具有全球号召力的细胞治疗基础研究、技术创新和产业应用体系，让更多的中国创新走向世界。”

关于合源生物

合源生物创立于2018年6月，是细胞与基因创新技术驱动的新一代生物医药企业，深度合作国家一流院所与临床研究中心，构建以CAR技术平台、iPSCs技术平台以及基因编辑技术平台等为核心的国际化新药研发创新体系，专注于免疫细胞治疗等创新型药物研发和商业化，致力于打造业界领先的细胞治疗药物研发、临床转化与商业化平台。

公司首个核心产品CNCT19细胞注射液是具有自主知识产权的靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品，于2019年11月29日获得国家药品监督管理局两项新药临床试验许可，分别为治疗复发或难治性急性淋巴细胞白血病的临床试验（受理号：CXSL1800106）和治疗复发或难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤的临床试验（受理号：CXSL1800107）。目前，两项临床试验均率先进入注册临床II期阶段，并获得国家药品监督管理局药品审评中心“突破性治疗药物”认定和美国FDA孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD），有望成为首个上市的自主知识产权靶向CD19 CAR-T产品。

公司坚持以满足临床需求为导向，通过严格的细胞治疗产品生产和质量体系，为患者打造安全、高效、可及的免疫细胞治疗产品，持续打造极具扩展性的具有国际竞争力的创新管线，覆盖血液肿瘤、实体肿瘤及自身免疫性疾病等非肿瘤疾病领域。此外，公司具有世界一流研发技术平台，工艺开发平台，质量控制体系以及商业化生产基地。公司拥有多项发明专利，入选国家科技部国家重点研发计划项目即“科技助力经济2020重点专项项目”。

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