聆听血液之音，感知生命律动，2022年9月23日-25日，中华医学会第十七次全国血液学学术会议在上海国家会展中心盛大召开，本次会议以“尊重、传承、协作、创新”为主题，邀请国内外著名专家齐聚一堂，共话血液疾病领域的最新进展。

合源生物卫星会于9月23日上午举行，由中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）副所院长、国家血液系统疾病临床医学研究中心主任王建祥教授主持，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）综合诊疗中心主任兼白血病中心主任助理、中国抗癌协会第六届血液肿瘤专业委员会常委王迎教授针对“成人复发难治B-ALL治疗（CAR-T）进展”做出专题报告。

成人r/r B-ALL治疗现状

ALL是常见的血液肿瘤之一，在中国ALL年发病率约为0.76/100000（美国ALL年发病率约为1.7/100000），其中B-ALL约占75%。来自上海多家中心1989-2010年1452例原发ALL患者数据显示，新诊断成人B-ALL生存情况较儿童B-ALL差、复发率高，且复发后成人B-ALL患者药物治疗疗效欠佳。同时，中国ALL领域新药可及性差，成人B-ALL患者近30年生存仍无显著改善。

总体而言，r/r B-ALL患者生存期短，现有药物疗效有限且国内新药可及性欠佳，需要新的治疗方法以延长患者的生存时间和提升生存质量。

CAR-T在r/r B-ALL治疗中带来新突破

相较于BiTE和ADC，CAR-T细胞治疗是通过改造机体T细胞，利用机体天然的T细胞免疫系统杀伤肿瘤细胞。值得注意的是，即使在贝林妥欧单抗/奥加伊妥珠单抗治疗失败的患者中，靶向CD19 CAR-T细胞治疗仍可带来较高CR率；大部分患者接受单次CAR-T细胞输注后仍能获得持续缓解，其中部分患者后续未接受异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）。

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）综合诊疗中心主任兼白血病中心主任助理、中国抗癌协会第六届血液肿瘤专业委员会常委王迎教授介绍：

成人ALL复发后标准化疗疗效有限，从临床角度亟需更有效的治疗方式。CD19 CAR-T治疗ALL可获得高缓解率和MRD阴性率，并可转化为长期生存。首个中国自主知识产权的靶向CD19的细胞治疗产品赫基仑赛注射液（CNCT19细胞注射液）已获得国家药品监督管理局药品审评中心“突破性治疗药物”认定和“美国FDA孤儿药资格认定”（Orphan Drug Designation, ODD），并且在已经进行的成人r/r B-ALL多中心注册临床研究中展现了显著的临床获益，有效率在80%以上，疗效稳健持久，安全性可控，更有望成为中国首个上市的自主知识产权靶向CD19 CAR-T产品。同时，在儿童青少年复发难治B-ALL中也已获得新药临床试验许可，希望从成人到儿童及青少年，让更多患者获益。

关于合源生物

合源生物创立于2018年6月，是细胞与基因创新技术驱动的新一代生物医药企业，深度合作国家一流院所与临床研究中心，构建以CAR技术平台、iPSCs技术平台以及基因编辑技术平台等为核心的国际化新药研发创新体系，专注于免疫细胞治疗等创新型药物研发和商业化，致力于打造业界领先的细胞治疗药物研发、临床转化与商业化平台。

公司首个核心产品赫基仑赛注射液（拟定）（CNCT19细胞注射液，Inaticabtagene Autoleucel）是具有自主知识产权的靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品，于2019年11月29日获得国家药品监督管理局两项新药临床试验许可，分别为治疗复发或难治性急性淋巴细胞白血病的临床试验（受理号：CXSL1800106）和治疗复发或难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤的临床试验（受理号：CXSL1800107）。两项临床试验均率先进入注册临床II期阶段，并获得国家药品监督管理局药品审评中心“突破性治疗药物”认定和美国FDA孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD），有望成为首个上市的自主知识产权靶向CD19 CAR-T产品。赫基仑赛注射液的第三个拓展适应症已于2022年8月19日获得国家药品监督管理局药品审评中心的临床试验默示许可，用于治疗儿童及青少年（3-18周岁）r/r B-ALL患者。

公司坚持以满足临床需求为导向，通过严格的细胞治疗产品生产和质量体系，为患者打造安全、高效、可及的免疫细胞治疗产品，持续打造极具扩展性的具有国际竞争力的创新管线，覆盖血液肿瘤、实体肿瘤及自身免疫性疾病等非肿瘤疾病领域。此外，公司具有世界一流研发技术平台，工艺开发平台，质量控制体系以及商业化生产基地。公司拥有多项发明专利，入选国家科技部国家重点研发计划项目即“科技助力经济2020重点专项项目”。