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极尽所能，跨越5年生存难关

临床上通常用“5年生存率”来评估肿瘤治疗的长期疗效，对于肿瘤患者来说，5年生存率越高，说明该类癌症治疗效果越好。当患者治疗后5年内病情稳定，未发生转移和复发，临床上一般认为达到“临床治愈”[1]。

血液肿瘤是起源于淋巴造血系统的高度异质性恶性疾病，既往治疗方法以放化疗为主，疾病总体生存率较低并且复发率高，生存现状十分严峻。其中成人急性淋巴细胞白血病3-5年总生存率不足10%，淋巴瘤5年生存率仅为37.2%，儿童急性淋巴细胞白血病为57.7%[2][3][4]。

近年来，随着小分子药物、细胞免疫治疗类药物的逐渐兴起，血液肿瘤的治疗迈入了精准治疗时代，嵌合抗原受体-T（CAR-T）细胞疗法便是其中最受瞩目的新型疗法之一。提起CAR-T疗法，相信大家对Emily的名字都不陌生。这位世界上首例接受CAR-T细胞疗法的患者Emily至今已经无癌生存了11年，被称为人类医学史上的奇迹，也鼓舞了无数挣扎在病痛中的患者5。而自成功治愈Emily以来，CAR-T疗法已经成为了全球肿瘤领域研究的热点，未来更有望成为改善血液肿瘤患者生存和预后的重要措施，获取5年生存相关数据对于患者追求更长生存具有重要意义。

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“源”力初显，多例中国患者接受纳基奥仑赛注射液（CNCT19）回输后实现超5年长生存

近年来，国内CAR-T疗法也在蓬勃发展，其中一款由中国全自主研发的靶向CD19 CAR-T细胞产品纳基奥仑赛注射液（CNCT19），更是难得的在成人急性淋巴细胞白血病、儿童急性淋巴细胞白血病和非霍奇金淋巴瘤多个血液疾病领域均拥有了生存超5年的患者案例，展现出良好的疗效和安全性，为无数挣扎于生死边缘的中国癌症患者带来希望！

成人B细胞型急性淋巴细胞白血病的诊疗分享

患者为中年女性，于2017年5月确诊了B细胞型急性淋巴细胞白血病（B-ALL）。该疾病是成人最常见的急性白血病之一，恶性程度高，大多最终进展为复发或难治（R/R）性6,7。患者经治疗后选择接受移植并逐渐好转，但仅6个月后疾病就复发，随后患者行挽救治疗仍效果不佳。众所周知，R/R B-ALL患者预后较差，中位生存时间仅2-6个月[4]。尽管如此，患者没有轻易放弃，于2018年6月接受了一针纳基奥仑赛注射液（CNCT19）回输，回输第3个月就达到了完全缓解（CR）和微小残留病（MRD）阴性，到目前患者实现了超5年的长生存。

儿童B细胞型急性淋巴细胞白血病的诊疗分享

2011年7月，一位年仅6岁的患儿确诊为Ph阴性B-ALL，在入院接受治疗后得到缓解，但疾病经过六年还是复发，至筛选期患者骨髓原始及幼稚淋巴细胞比例为5%。2018年1月，患儿接受了一针纳基奥仑赛注射液(CNCT19)回输且耐受性良好，回输第1个月后就达到了缓解！后续患者并未选择进行移植，截止到目前，患者已从脆弱的孩童成长为朝阳般的少年，无癌生存接近6年！

非霍奇金淋巴瘤的诊疗分享

一位中年女性患者于2016年11月5日确诊为非霍奇金淋巴瘤（NHL），随后便接受了标准一线R-CHOP联合化疗方案，但效果不佳，在之后的一年期间多次转换挽救治疗方案，病情却始终未能得到有效控制，且仍在进展，临床诊断为难治性NHL。2017年12月患者接受了纳基奥仑赛注射液（CNCT19）回输，过程顺利，且病灶一个月后获得了缓解，截止到目前，患者同样实现了超5年的无癌生存！

血液肿瘤患者的5年生存现状一直不容乐观，而以上病例中的血液肿瘤患者经CAR-T治疗后都完成了从“挣扎在死亡边缘”到“追求更长生存”的巨大突破和转变，代表的意义不言而喻。长期生存不再只是患者躺在病床上的奢望，而是可以努力追求的明天！

中国血液学领域权威专家王建祥教授、邱录贵教授和竺晓凡教授均表示：

“非常高兴能在探索性临床研究中看见这些患者在纳基奥仑赛注射液（CNCT19）的治疗下实现超5年长生存，这其实是中国医疗近30年来在血液肿瘤领域积极探索的缩影和结晶。既往我国血液肿瘤患者的5年生存率一直不容乐观，CAR-T疗法被称为最有希望实现肿瘤治愈的免疫疗法之一，为提升患者5年生存率带来了新的治疗选择，中国专家学者们也一直深耕于此、持之以恒。非常欣慰中国全自主研发的CD19 CAR-T细胞产品纳基奥仑赛注射液（CNCT19）能同时在成人及儿童R/R B-ALL和NHL领域拥有超5年生存的患者案例，希望该产品能为打破血液肿瘤患者的生存困局，填补临床治疗空白做出贡献，也期待纳基奥仑赛注射液未来临床的进一步的探索，积累更多的循证医学证据，造福癌症患者。”

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活水源流，竭诚助力患者长生存

上述帮助患者们实现5年长生存的CAR-T产品是由合源生物开发的、拥有完全自主知识产权的纳基奥仑赛注射液（CNCT19，Inaticabtagene Autoleucel Injection ）。这三例是5年长生存患者的代表，还有多位患者在接受一针CAR-T细胞回输后也实现无病生存超过5年，除此以外，数十例血液肿瘤患者也在纳基奥仑赛相关临床试验中实现了超过2年的长生存！

2022年12月，纳基奥仑赛注射液治疗中国成人R/R B-ALL患者的关键性临床数据在第64届美国血液学会（ASH）年会上公布8，研究结果显示，患者3月内的总体缓解率为82.1%，实现缓解的患者均达到MRD阴性；接受纳基奥仑赛治疗后未进行移植的患者持续缓解时间最长已超过18个月（数据截止时间为2022年8月），表现出持久的缓解和长期生存获益。该数据一经公布，其持久的高缓解率和较低的CAR-T治疗相关毒性立即引发了国内外领域专家学者们的强烈关注，同月，国家药品监督管理局（NMPA）正式受理了其治疗成人复发或难治性B细胞型急性淋巴细胞白血病的新药上市申请（NDA）并纳入优先审评。

合源生物CEO吕璐璐博士表示：

“非常高兴，同时也很振奋看见纳基奥仑赛在成人白血病、儿童白血病和淋巴瘤多个血液肿瘤领域均帮助多例患者实现了超五年的长生存！纳基奥仑赛注射液可谓是CAR-T治疗领域的优秀“多边形战士”，为恶性血液肿瘤患者带来显著的长期生存获益和回归正常生活的希望！随着纳基奥仑赛注射液治疗成人急性淋巴细胞白血病的新药上市脚步的临近，我们已完成了30余家国内各大血液病医院临床中心认证、打造了完善的商业化供应和全流程追溯体系、不断构建创新支付体系，让中国原研CAR-T药物造福更多患者和家庭！”

参考文献：

1. 王春梅.癌症的5年生存率,到底是个啥[J].家庭医药.就医选药,2023(04):16-17.

2. Zeng H, et al. Changing cancer survival in China during 2003-15: a pooled analysis of 17 population-based cancer registries. Lancet Glob Health. 2018;6:e555-67

3. Allemani C, et al; CONCORD Working Group. Global surveillance of trends in cancer survival 2000-14 (CONCORD-3): analysis of individual records for 37 513 025 patients diagnosed with one of 18 cancers from 322 population-based registries in 71 countries. Lancet. 2018 Mar 17;391(10125):1023-1075.

4. 苏燕,等.基于表面抗原表达的急性B淋巴细胞白血病治疗的研究进展[J].中国实验血液学杂志,2021,29(2):648-652.

5. https://emilywhiteheadfoundation.org/.

6. 中国临床肿瘤学会指南工作委员会.中国临床肿瘤学会（CSCO）恶性血液病诊疗指南2022.

7. Chang, et al. “Acute lymphoblastic leukemia.” Pediatric blood & cancer vol. 68 Suppl 2 (2021): e28371.

8. Wang Y, et al. Oral on ASH 2022 (660).

*该产品尚未在中国上市

关于合源生物

合源生物创立于2018年6月，是细胞与基因创新技术驱动的新一代生物医药企业，深度合作国家一流院所与临床研究中心，构建以CAR技术平台、iPSCs技术平台以及基因编辑技术平台等为核心的国际化新药研发创新体系，专注于免疫细胞治疗等创新型药物研发和商业化，致力于打造全球领先的细胞治疗药物研发、临床转化与商业化平台。

公司首个核心产品CNCT19细胞注射液（Inaticabtagene Autoleucel）是具有自主知识产权的靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品，拥有全球独特的CD19 scFv（HI19a）结构和国际领先的生产制造工艺，先后获得国家药品监督管理局三项新药临床试验许可（IND），用于治疗成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病、治疗复发或难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤和治疗儿童和青少年复发或难治B细胞型急性淋巴细胞白血病，并获得国家药品监督管理局药品审评中心“突破性治疗药物”认定和美国FDA孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD）。国家药品监督管理局（NMPA）已正式受理CNCT19细胞注射液治疗成人复发或难治性B细胞型急性淋巴细胞白血病的新药上市申请（NDA）并纳入优先审评，有望成为中国白血病治疗领域首个上市的CAR-T产品和首个上市的全自主创新的靶向CD19 CAR-T产品。2023年3月，CNCT19细胞注射液用于治疗成人r/r B-ALL IND申请也获得美国食品药品监督管理局（U.S.FDA）许可。

公司坚持以满足临床需求为导向，通过严格的细胞治疗产品生产和质量体系，为患者打造安全、高效、可及的免疫细胞治疗产品，持续打造极具扩展性的具有国际竞争力的创新管线，覆盖血液肿瘤、实体肿瘤及自身免疫性疾病等非肿瘤疾病领域，涵盖创新型单、多靶点产品、通用型细胞治疗产品等10余种管线产品。此外，公司具有世界一流研发技术平台，工艺开发平台，质量控制体系以及商业化生产基地，并且已于2021年6月获得天津市首张细胞药物《药品生产许可证》。公司拥有多项发明专利，入选国家科技部国家重点研发计划项目即“科技助力经济2020重点专项项目”。