2023年11月7日，中国首款白血病CAR-T产品—源瑞达（纳基奥仑赛注射液）正式获批上市，优效安全，在中国已有超过100例临床应用数据，其中超过80%患者达到2年以上生存，是患者长生存直通车！徐州医科大学附属医院血液科在徐开林教授和李振宇教授带领下，在CAR-T细胞免疫治疗领域拥有全国领先的专业水平。近日该院一例高龄67岁患者接受纳基奥仑赛治疗后获得完全深度缓解并已顺利出院。基于此，医脉通诚邀徐州医科大学附属医院血液科朱锋教授、王莹副主任医师和胡亭钰护士长接受采访，对本例病例进行解读，分享CAR-T细胞治疗急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）的见解及宝贵经验。

医脉通：您和您的团队完成了一例B-ALL患者的CAR-T治疗，能否请您分享下这例患者的特点，以及回输CAR-T后的疗效和安全性？

王莹 副主任医师

患者为老年女性，67岁，是目前接受商业化CAR-T治疗的最高龄。2023年10月患者因发热、头痛伴双下肢散在瘀点，查血常规：白细胞计数12.16×109/L，血红蛋白104g/L，血小板计数28×109/L。经骨髓穿刺检查，确诊为“急性B淋巴细胞白血病”，伴有IKZF突变。首个疗程化疗达完全缓解后，予以巩固治疗，但疾病很快复发，骨髓示：原始淋巴细胞占43%；再次予以化疗方案治疗风险大，且疗效不一定理想。

纳基奥仑赛的安全性和有效性前期已在临床试验中证实。在后续治疗方案的考量中，因患者年纪较大，合并基础疾病，常规化疗疗效不佳，且存在高危因素（IKZF1突变），经综合评估后，纳基奥仑赛有望助其达到CR状态，延长生存期，于是该患者选择了CAR-T细胞治疗。

2024年2月14日，在多方配合下，患者进行CAR-T细胞回输，输注过程顺利。回输后14天即达到MRD阴性，CAR-T细胞扩增非常好，疗效迅速；3月中旬复查仍为CR状态，MRD阴性。该患者在整个治疗过程中比较顺利，仅出现2天低烧，对症处理后很快恢复正常，CRS程度为1级，无其他不良反应，整体安全性可控。

医脉通：随着CAR-T细胞治疗的普及应用，会有越来越多的患者因此获益。对于接受过CAR-T细胞治疗且已经达到CR的患者，在日常生活中还有哪些需要照护注意的事项？

胡亭钰 护士长

随着CAR-T细胞治疗在临床的广泛应用，也对临床规范护理提出了全新的要求。对于接受过CAR-T细胞治疗且已经达到CR的患者，需要在日常生活中注意免疫系统监测包括监测CRS和ICANS反应、感染预防、饮食与营养、康复锻炼、心理支持等。此外，需要给予患者定期随访和人文关怀，以监测病情变化和治疗效果，随时与患者保持沟通，提供治疗支持和指导，帮助其应对可能的后续问题。

专家点评

朱锋教授

纳基奥仑赛注射液是具有自主知识产权的靶向CD19的CAR-T治疗产品，拥有全球独特的CD19单链抗体（scFv）HI19a结构和国际领先的生产制造工艺，先后获得国家药品监督管理局多项新药临床试验许可（IND），并获得国家药品监督管理局药品审评中心"突破性治疗药物"认定和美国食品药品管理局（FDA）孤儿药资格认定（ODD），最终于2023年11月成功获批用于成人复发难治性（R/R）B-ALL的治疗1。

纳基奥仑赛关键Ⅱ期临床研究显示2-4其可获得高缓解率和深度缓解：3个月内ORR达82.1%且MRD阴性率达100%。中位随访11个月，中位OS未达到，1年OS率为72.9%，显示出其能为患者带来长期生存的希望。徐州医科大学附属医院作为PI单位，一共入组了5例成人复发或难治性ALL患者，其中4例患者总生存随访时间已超过2年，且患者后续未接受其他任何治疗，这些患者都已摆脱疾病的困扰，回归正常生活。CAR-T的一次性治疗为患者带来长生存的疗效，给临床研究者和上市后使用者带来了极大的信心。

随着CAR-T细胞治疗的商业化，在真实世界中，纳基奥仑赛为各类患者提供了长生存希望和治疗新标准。尤其是对于高龄患者以及不能接受移植的患者，CAR-T细胞治疗更能降低化疗的强度和持续时间，缩短治疗周期，提高患者依从性，一次治疗帮助患者回归正常生活，给他们带来了长生存希望，从而为白血病治疗领域带来了革命性的影响。

总结

纳基奥仑赛作为我国首款针对成人R/R B-ALL的商业化CAR-T产品，其上市对我国成人ALL患者，特别是高龄无法接受造血干细胞移植的白血病患者，带来了突破性的治疗选择。纳基奥仑赛将在真实世界的临床应用中积累更多应用经验，不断探索并积极拓展适应症，期待纳基奥仑赛能惠及更多血液肿瘤患者。

（全文转自医脉通血液科）