今日出版的《新英格兰医学杂志》（The New England Journal of Medicine, NEJM）重磅发表了中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）施均教授团队领衔的CD19 CAR-T细胞治疗自身免疫性溶血性贫血（AIHA）临床研究论文。该研究中应用了合源生物自主研发的纳基奥仑赛注射液（商品名：源瑞达®），在全球范围内首次证实CD19 CAR-T疗法在AIHA领域的突破性疗效，为广大难治/复发AIHA患者带来全新治疗希望。这是纳基奥仑赛注射液治疗自身免疫性疾病相关临床结果第二次荣登全球顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》，合源生物作为中国细胞治疗领域引领者，在CAR-T技术平台和治疗疾病领域不断创新，彰显中国原研创新药的国际竞争力。

自身免疫性溶血性贫血（autoimmune hemolytic anemia，AIHA）是由于免疫功能异常导致B淋巴细胞功能亢进产生抗自身红细胞的抗体，红细胞吸附自身抗体和/或补体，导致红细胞加速破坏、影响患者寿命的一组溶血性贫血。若患者同时存在≥2种免疫性血细胞减少，则称为Evans综合征。

此次发表的研究结果显示，11例AIHA患者经过至少三线治疗且疗效不佳，在接受CAR-T治疗后，全部实现疾病完全应答，中位至完全应答时间仅45天。患者血红蛋白水平显著提升，溶血标志物恢复正常，并实现长期无药缓解。这一成果不仅验证了纳基奥仑赛注射液卓越的临床价值，更推动了AIHA治疗机制的认知突破。

作为全球首款获得临床试验许可治疗AIHA的CAR-T产品，纳基奥仑赛注射液（源瑞达®）已相继在血液肿瘤及自身免疫性疾病领域多个难治适应症中展现突破性治疗效果。纳基奥仑赛注射液获得国家药监局批准上市，用于治疗复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病、大B细胞淋巴瘤等血液肿瘤，成为中国唯一同时覆盖白血病和淋巴瘤两大疾病领域的上市CAR-T产品。同时。其在自免免疫性疾病领域也已获得3项注册临床试验IND许可。。此次NEJM发表的临床数据，进一步展现了合源生物在CAR-T技术平台的多疾病领域拓展能力。

中国医学科学院血液病医院主任医师 施均教授：

自身免疫性溶血性贫血（AIHA）患者复发风险高，多次复发的患者更是缺乏有效治疗手段，我们团队开创性地探索了CD19 CAR-T在这一疾病中应用潜力和作用机制，CAR-T创新疗法在治疗自身免疫性溶血性贫血上所取得的优异数据让我们感到振奋，在接受纳基奥仑赛注射液的AIHA患者中展现了持久的缓解和可控的安全性，希望这一创新疗法能够让更多的患者获益。

合源生物首席执行官 吕璐璐博士：

祝贺施均教授及临床研究团队，这是全球范围内自身免疫性溶血性贫血治疗路径的突破性探索、也是中国原研CAR-T产品纳基奥仑赛注射液的又一重大里程碑。以CAR-T为代表的免疫细胞治疗疗法正不断在肿瘤、自身免疫性疾病等多个疾病领域展现极为显著的治疗效果，为饱受疾病困扰的患者带来突破性的治疗选择。合源生物将继续坚持创新，与临床研究者一同努力，加速临床研究进程，让全球更多患者获益于CAR-T创新疗法。