2021年10月14日，由国家药品监督管理局指导、中国药品监督管理研究会主办的第五届中国药品监管科学大会“细胞治疗产品开发与监管论坛”在北京顺利举行。

第五届中国药品监管科学大会

会上，多位来自国家药品监督管理局等监管机构的生物制品审评领导及资深专家就中国细胞治疗药品注册监管、药学与非临床要求、临床试验设计、质量控制、注册检验、现场核查、上市后监管等一系列业界关心的话题阐述了最新的政策要求及未来的监管方向，并进行了现场答疑；包括合源生物在内的多家免疫细胞治疗领先企业则从研发、临床开发、生产、质控等方面介绍了最新进展。特别的，国家血液系统疾病临床医学研究中心主任、中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)副所院长王建祥教授以研究者视角对CAR-T细胞治疗IIT和注册临床研究的经验和挑战进行深入的剖析和解读，而合源生物CTO王永增博士则在免疫细胞治疗全流程医学质控体系建设方面分享了合源生物的做法和经验。

在演讲中，王建祥教授表示，免疫细胞治疗作为目前最具潜力的创新治疗方式之一，可以极大地回应患者未被满足的临床需求；在全球范围看，中国是目前开展免疫细胞治疗临床研究最活跃的国家之一，按照高要求、高标准、高质量开展的研究者发起的临床试验（IIT）能够加快免疫细胞治疗药物的研发进程，并为后续的药物开发、注册临床试验设计开展和上市申请提供早期的经验积累和数据支持。国家药品监督管理局药品审评中心生物制品临床部主审审评专家高建超博士也在演讲中讨论了用于细胞治疗药物注册审评申请的临床研究的数据来源多样性考虑，探讨了在满足质量工艺一致性、临床试验合规性、试验数据完整性的前提下，研究者发起的临床试验所取得的数据用于支持注册审评的可行性考量。

王建祥教授

由于免疫细胞治疗药物是“活”的药物，其生产制备及应用过程涉及医院、药企、物流运输等多个环节，如何建立全流程医学质控体系以确保其药物安全，成为业界关注和讨论的又一焦点。

针对这一问题，合源生物在实践中提供了有益的参考。合源生物CTO王永增博士在演讲中表示，在“药监、医院、药企”多方推动联动下，合源生物构建并完善覆盖医院端和企业端的全流程医学质量控制体系，建立标准化细胞治疗中心（COE），配备全球唯一性的采集码为基础的全流程追溯系统链通药企和医院，构建具有确保细胞治疗应用的“高质量”体系。

王永增博士

王永增博士在演讲中呼吁，CAR-T细胞治疗在应用过程中，质量管理要求非常严格，必须重视细胞治疗质量管理的全流程环节，要做好药企和医院之间的衔接互动、分工和责任规范化；医院单采血过程、CAR-T细胞药品回输过程和回输后副作用管理规范化；细胞药品GMP生产工艺提高和质量管理完善，期望通过与医院的密切合作，与药监的积极互动，共同推动细胞治疗产业的健康持续发展。

作为一家自主创新细胞治疗药物研发和快速商业化的开拓性企业，合源生物不断夯实细胞治疗药物成药路径的每一环节，高质量构建完善的免疫细胞治疗全流程医学质控体系，为药物安全有效的临床应用奠定基础。随着首款自主创新细胞治疗产品CNCT19细胞注射液注册临床试验和商业化进程的不断推进，合源生物也将继续加大在全流程医学质量管理体系建设等方面的投入，实现早日为患者提供安全高效的免疫细胞治疗解决方案。

合源生物创立于2018年6月，是细胞与基因创新技术驱动的新一代生物医药企业，深度合作国家一流院所与临床研究中心，构建以CAR技术平台、iPSCs技术平台以及基因编辑技术平台等为核心的国际化新药研发创新体系，专注于免疫细胞治疗等创新型药物研发和商业化，致力于打造业界领先的细胞治疗药物研发、临床转化与商业化平台。

公司首个核心产品CNCT19细胞注射液是具有自主知识产权的靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品，于2019年11月29日获得国家药品监督管理局两项新药临床试验许可，分别为治疗复发或难治性急性淋巴细胞白血病的临床试验（受理号：CXSL1800106）和治疗复发或难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤的临床试验（受理号：CXSL1800107）。目前，两项临床试验均率先进入注册临床II期阶段，并获得国家药品监督管理局药品审评中心“突破性治疗药物”认定，有望成为首个上市的自主知识产权靶向CD19 CAR-T产品。

公司坚持以满足临床需求为导向，通过严格的细胞治疗产品生产和质量体系，为患者打造安全、高效、可及的免疫细胞治疗产品，持续打造极具扩展性的具有国际竞争力的创新管线，覆盖血液肿瘤、实体肿瘤及自身免疫性疾病等非肿瘤疾病领域。此外，公司具有世界一流研发技术平台，工艺开发平台，质量控制体系以及商业化生产基地。公司在北京设有2,000㎡研发中心，在天津设有近10,000㎡的符合GMP标准的免疫细胞药物研发转化和商业化生产基地。公司拥有多项发明专利，入选国家科技部国家重点研发计划项目即“科技助力经济2020重点专项项目”。