2026年9月1日，合源生物科技股份有限公司（以下简称“合源生物”）宣布，依托NexT快速制备技术平台开发的靶向CD19 CAR‑T候选产品HY001N细胞注射液，用于成人难治性特发性炎性肌病（IIM）的新药临床试验（IND）申请获得CDE默示许可。8月28日，该产品针对成人难治性狼疮肾炎（LN）适应症取得IND默示许可。叠加此前已迈入注册临床阶段的自身免疫性溶血性贫血（AIHA）适应症，HY001N细胞注射液已实现三项自身免疫疾病适应症进入注册临床，标志着NexT快速制备平台进入多适应症并行验证的关键阶段。

近年来，CAR‑T细胞治疗正由血液肿瘤加速向自身免疫性疾病领域拓展，但传统自体CAR‑T存在制备周期长、生产成本高、患者等待窗口久等现实瓶颈。对于难治性IIM患者，数周的制备等待还可能存在病情持续恶化的风险，这一现实困境也让临床对更高效的细胞治疗方案有着迫切需求。Fast‑CAR‑T大幅压缩“采血‑回输”周期，减少桥接治疗依赖，降低患者在制备阶段疾病失控脱落的可能性，让重症自免患者具备接受CAR‑T免疫重置治疗的机会。

特发性炎性肌病（IIM）是一组高度异质性的自身免疫疾病，以骨骼肌慢性炎症损伤为核心特征，常合并肺部、皮肤等多系统受累，疾病致残率高，部分患者可进展为致死性间质性肺病，严重威胁患者生存预后。当前临床主流治疗方案以糖皮质激素联合免疫抑制剂为主，但仍有相当比例患者出现治疗抵抗或者疾病反复复发，现有治疗手段难以实现持续的疾病控制，难治性特发性炎性肌病患者群体仍有迫切的临床治疗需求。

HY001N 细胞注射液是合源生物NexT快速制备技术平台诞生的首个候选产品，靶向CD19抗原，通过清除致病性B细胞，推动机体免疫系统重置，阻断异常自身免疫应答。难治性特发性炎性肌病患者往往已历经多线免疫抑制剂治疗，T细胞基础状态弱，同时疾病进展快，对CAR‑T的制备时效、细胞质量都提出严苛要求。NexT平台跳出传统自体CAR‑T长周期体外扩增模式，对生产全流程进行系统性精简优化，将车间生产周期压缩至2天以内，大幅缩短患者从细胞采集到制剂回输的等待时间，为重症患者争取宝贵的治疗窗口。工艺设计上可保留更高比例初始T细胞，拥有更优的细胞干性表型，更适配自免人群的机体条件，为产品在体内发挥作用、平衡疗效与安全性提供工艺支撑，也有望进一步改善细胞治疗的可及性。

此前，HY001N在难治性自身免疫性溶血性贫血、难治性狼疮肾炎两项适应症上已获准开展注册临床研究，本次成人难治性特发性炎性肌病适应症再获CDE临床试验默示许可，进一步验证了NexT快速制备平台具备良好的技术通用性，可支撑多个B细胞介导自身免疫病适应症同步开发。相较于肿瘤治疗场景，自身免疫疾病有着独特的临床诉求，本次多适应症同步推进，也将帮助团队持续积累快速制备CAR‑T在不同重症自免疾病中的开发经验。临床前及早期探索性研究提示，HY001N细胞注射液有望为难治性特发性炎性肌病患者带来深度且持久的疾病缓解潜力。

后续，合源生物将全力推进HY001N细胞注射液在特发性炎性肌病适应症的临床试验工作，有序开展临床研究与受试者评估。合源生物持续挖掘细胞治疗在自身免疫疾病赛道的应用潜力，致力于为中国乃至全球难治性自身免疫疾病患者提供更多高质量的创新细胞治疗方案。

北京协和医院风湿免疫科主任 李梦涛教授：

特发性炎性肌病是一组高度异质性的自身免疫病，骨骼肌的慢性炎症损伤是核心特征，还常累及肺、皮肤等多器官，部分患者会出现严重间质性肺病。临床上不少患者经过激素、多种免疫抑制剂规范治疗后，疾病依旧难以控制，反复复发，致残、致死风险高，难治性IIM的临床治疗手段十分有限。HY001N细胞注射液IND申请获得CDE默示许可，为难治性特发性炎性肌病患者探索全新的细胞治疗路径，有望填补现有治疗方案的空白。

北京协和医院风湿免疫科副主任 王迁教授：

难治性特发性炎性肌病病情复杂，多线传统药物治疗失败后，临床可选择的干预手段十分有限。疾病持续活动带来骨骼肌、肺部多脏器损害，严重威胁患者生存质量。HY001N细胞注射液取得IND默示许可，代表快速制备CAR‑T技术开始挑战这一高难度的自身免疫病场景，期待后续临床研究能够进一步验证该疗法的价值，丰富难治IIM 的治疗探索。

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）临床首席专家、国家血液系统疾病临床医学研究中心主任 王建祥教授：   

依托NexT快速制备平台开发的HY001N拓展特发性炎性肌病领域，是CD19 CAR‑T在多脏器受累型自身免疫病中的重要探索。不同于普通自免疾病，特发性炎性肌病伴随骨骼肌持续炎症损伤，部分患者合并快速进展的肺部病变，对细胞产品的制备时效、细胞表型质量都提出更高要求。期待后续临床研究扎实开展，进一步验证快速制备CAR‑T在这类重症脏器受累自免疾病中的价值，为临床带来全新的治疗思路。

合源生物首席执行官 吕璐璐博士：

本次HY001N针对成人难治性特发性炎性肌病IND获得CDE默示许可，是NexT快速制备平台又一个重要的临床里程碑。依托 HY001N，我们已有难治性自身免疫性溶血性贫血、难治性狼疮肾炎、难治性特发性炎性肌病三项自免适应症相继迈入注册临床阶段，充分印证这套快速制备工艺对于不同B细胞介导重症自身免疫病的适配潜力。自身免疫疾病临床场景复杂，重症患者对细胞治疗的时效、细胞质量都有着特殊诉求。依托公司多技术平台矩阵，我们不仅推进商业化产品源瑞达®的持续迭代，也加速NexT快速制备、通用型、体内生成等前沿技术的临床转化。我们希望通过工艺与技术创新，破解传统CAR‑T在自免领域的现实痛点，努力把更安全、更可及的细胞治疗方案带给国内众多难治自免患者。