2022年10月11日，合源生物科技（天津）有限公司（以下简称“合源生物”）与中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）联合宣布，合源生物赫基仑赛注射液（拟定）（CNCT19细胞注射液，Inaticabtagene Autoleucel）在用于治疗成人复发或难治性急性B淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）的关键临床研究中达到主要研究终点。该项研究是一项单臂、开放、多中心的关键临床研究，由中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）王建祥教授担任主要研究者，在全国10家临床中心开展，旨在评价自主创新靶向CD19 CAR-T药物赫基仑赛注射液治疗成人r/r B-ALL的有效性和安全性，主要疗效终点为IRC评估的３个月时总体缓解率(ORR)。研究结果表明，赫基仑赛注射液在治疗成人r/r B-ALL患者中展现出优异临床疗效且安全性良好。详细研究结果数据将在国际学术会议/期刊发表。

      急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）是常见的血液恶性肿瘤之一，成人患者较儿童患者整体生存更差。成人B-ALL初治后复发率高，约60%的患者最终会进展到r/r B-ALL。r/r B-ALL患者预后极差，临床缺乏有效治疗手段，生存期仅2-6个月，中国患者近30年生存无显著改善。成人r/r B-ALL严重危及生命，存在巨大的未被满足的临床需求，急需新的有效治疗延长患者的生存和提高患者生存质量。目前，中国尚未有治疗成人r/r B-ALL的CAR-T产品获批上市。

      赫基仑赛注射液是合源生物拥有自主知识产权的靶向CD19的CAR-T细胞治疗药物产品，其具有全球独特的CD19 scFv（HI19a）结构和国际领先的生产制造工艺，并获得了多项国家发明专利。基于优异的临床疗效，赫基仑赛注射液获得国家药品监督管理局药品审评中心“突破性治疗药物”认定和美国FDA孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD），该产品是中国第一款率先达到临床研究终点的白血病领域CAR-T产品，也有望成为第一款针对CD19靶点的国产全自主创新CAR-T产品。

  合源生物首席医学官CMO陈长汀博士表示：

“赫基仑赛注射液在治疗恶性度极高的成人r/r B-ALL关键临床研究达到了主要疗效终点，研究结果证明CNCT19治疗成人r/r B-ALL的临床疗效显著，各研究间的有效性结果稳健，且疾病缓解持久。我们期待赫基仑赛注射液尽快上市，为成人r/r B-ALL提供有效治疗手段。同时，赫基仑赛注射液针对儿童及青少年r/r B-ALL和r/r NHL的注册临床研究也在进行中，期待其惠及更多患者。”

  合源生物首席技术官CTO王永增博士表示：

“赫基仑赛细胞注射液拥有全自主开发的先进生产工艺，关键参数达到国际领先水平。在治疗r/r B-ALL的注册临床研究中，细胞药物生产成功率达到100%。我们将进一步完善全流程医学质量控制体系和规模化生产供应体系，为赫基仑赛细胞注射液的临床应用保驾护航。”

  合源生物首席科学官CSO周立博士表示：

“通过赫基仑赛注射液研发的快速推进，合源生物已建立起高效的技术平台和研发体系。我们将深入和聚焦推动技术创新，持续输出具有国际竞争力的覆盖血液肿瘤和实体肿瘤等疾病领域的差异化自体型、通用型管线产品，让更多患者能够获益于创新细胞药物治疗。”

  合源生物首席执行官CEO吕璐璐博士表示：

“赫基仑赛细胞注射液是公司首个核心产品，我们将于近期正式向国家药品监督管理局药品审评中心提交新药上市申请。我们相信，该产品在中国的上市，将一改国内CAR-T药物依赖进口技术和产品的局面，解决国内患者CAR-T药物‘用得上’且‘用得起’的问题，同时，也将进一步推动中国CAR-T药物进入全球竞争的格局，壮大细胞药物新药创制‘中国力量’。”

  中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）副所院长、国家血液系统疾病临床医学研究中心主任王建祥教授表示：

“成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病存在巨大的未被满足的临床需求，赫基仑赛注射液在已经进行的中国多中心注册临床研究中展现了显著的临床价值，有望改写中国成人r/r B-ALL患者治疗现状，为患者带来长期生存希望。同时，感谢赫基仑赛细胞注射液研发团队、临床研究者团队、尤其是受试患者为之付出的努力！”

关于合源生物

合源生物创立于2018年6月，是细胞与基因创新技术驱动的新一代生物医药企业，深度合作国家一流院所与临床研究中心，构建以CAR技术平台、iPSCs技术平台以及基因编辑技术平台等为核心的国际化新药研发创新体系，专注于免疫细胞治疗等创新型药物研发和商业化，致力于打造业界领先的细胞治疗药物研发、临床转化与商业化平台。 

公司首个核心产品赫基仑赛注射液（拟定）（CNCT19细胞注射液，Inaticabtagene Autoleucel）是具有自主知识产权的靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品，于2019年11月29日获得国家药品监督管理局两项新药临床试验许可，分别为治疗复发或难治性急性淋巴细胞白血病的临床试验（受理号：CXSL1800106）和治疗复发或难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤的临床试验（受理号：CXSL1800107）。两项临床试验均率先进入注册临床II期阶段，并获得国家药品监督管理局药品审评中心“突破性治疗药物”认定和美国FDA孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD），有望成为首个上市的自主知识产权靶向CD19 CAR-T产品。赫基仑赛注射液的第三个拓展适应症已于2022年8月19日获得国家药品监督管理局药品审评中心的临床试验默示许可，用于治疗儿童及青少年（3-18周岁）r/r B-ALL患者。 

公司坚持以满足临床需求为导向，通过严格的细胞治疗产品生产和质量体系，为患者打造安全、高效、可及的免疫细胞治疗产品，持续打造极具扩展性的具有国际竞争力的创新管线，覆盖血液肿瘤、实体肿瘤及自身免疫性疾病等非肿瘤疾病领域。此外，公司具有世界一流研发技术平台，工艺开发平台，质量控制体系以及商业化生产基地。公司拥有多项发明专利，入选国家科技部国家重点研发计划项目即“科技助力经济2020重点专项项目”。