2023年11月7日，中国首款治疗成人白血病的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）产品——源瑞达（纳基奥仑赛注射液）正式获批上市，标志着我国在白血病细胞免疫治疗领域取得重大突破。重庆医科大学第一附属医院在细胞免疫治疗领域具备专业的医疗水平并积累了丰富的临床经验，近日医院一例费城染色体阳性（Ph+）B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）年轻患者在接受纳基奥仑赛治疗后获得完全缓解（CR），目前恢复良好。在此，医脉通诚邀重庆医科大学第一附属医院刘林教授、王利教授、肖青教授、王欣教授、李俊南教授以及王革护士长接受采访，对病例进行解读，分享CAR-T疗法在B-ALL治疗方面的见解及宝贵经验。

医脉通：您和您的团队完成了一例B-ALL患者的CAR-T治疗，能否请您分享下这例患者的特点，以及回输CAR-T后的疗效和安全性？

李俊南 教授：患者20岁，女性，于2021年初确诊为Ph+ B-ALL，经酪氨酸激酶抑制剂（TKI）联合化疗获得缓解后行造血干细胞移植（HSCT），移植仅8个月疾病便发生进展，复查显示BCR-ABL融合基因阳性，更换TKI治疗后融合基因转阴。移植后近2年，患者再次出现分子生物学复发，尝试使用双特异性T细胞衔接器（BiTE）疗法，但因出现较为严重的肝功能损伤（转氨酶为正常值近20倍）而停药。

考虑到患者移植后复发且对传统疗法效果不佳，恰逢中国首款白血病CAR-T纳基奥仑赛获批上市，优效安全，与患者及家属积极沟通后，大家决定选择纳基奥仑赛注射液作为后续治疗方案。

2024年2月23日，患者接受CAR-T细胞回输，过程顺利，回输后仅一月便达CR和微小残留病（MRD）阴性。同时令人欣慰的是，患者一家在CAR-T治疗过程中获得保险直付，大幅减轻了家庭的经济负担。可以说CAR-T疗法挽救了该例患者的生命，而家属敏锐的保险意识则进一步保障了全家未来的生活质量。  

王欣 教授：该例患者病程较为复杂，历经多次治疗失败，治疗压力可想而知。期间我们就患者后续的治疗方案展开多次沟通，并将目光聚焦到在国际血液领域备受瞩目的CAR-T疗法，最终选择了纳基奥仑赛注射液——国内首款获批用于治疗白血病的国研CAR-T疗法，兼备良好的疗效和安全性。在患者CAR-T治疗期间，整个医疗团队都保持了高度重视，密切监测病情变化并评估每一阶段的治疗反应，以便及时干预。令人惊喜的是，患者CAR-T回输过程顺利，整个治疗期间安全性可控，仅出现短暂低热，经对症治疗后恢复正常水平，程度较既往化疗更加轻微且无其他CAR-T治疗相关不良反应发生。2024年3月中旬，流式PK检测显示，患者回输半个月以来，体内的CAR-T细胞扩增良好，占CD3+T细胞的31%，同时血象也恢复得不错。回输一个月后患者便实现了完全缓解，目前正处在良好的恢复当中，不久就能重返校园生活，迎接美好的明天。

肖青 教授：这位年轻患者令人印象深刻的不仅是她复杂曲折的治疗经历，还有坚韧乐观的性格。坎坷的治疗经历和病痛从未让患者停下脚步，治疗期间病情稍微好转便坚持带病参加高考，保持积极的心态。与此同时，科室医疗团队也多次开会并和患者家属积极沟通寻找合适的治疗方案，在此期间纳基奥仑赛注射液的获批让所有人看见了患者回归正常生活的希望，最终一致选择了CAR-T疗法。2024年1月8日，患者顺利采集外周血单个核细胞并开始制备CAR-T细胞，2月23日，患者成功回输CAR-T细胞，期间不良反应轻微，同时CAR-T细胞扩增良好，回输后仅一月便实现CR。值得一提的是，临床医师在查房中了解到，考虑到孩子的成长发育，患者家属一直都有购买相关商业保险，在决定应用CAR-T治疗后，家属积极咨询并提交了相关理赔申请，经保险公司审核通过后给予了全额赔付，解决了治疗的后顾之忧。如今患者恢复良好，相信在不久的未来，这例幸运的家庭就可以开启全新的生活篇章。

对临床医师而言，这不仅仅是一例成功的CAR-T细胞治疗案例，更为未来CAR-T细胞疗法在临床的广泛应用打下了坚实的基础！

医脉通：CAR-T的顺利回输吹响了成功的号角，而回输后的临床护理对患者的生存也至关重要，能否请您谈一谈护理这位患者时的心得体会？

王革 护士长：白血病患者在治疗期间常出现免疫力下降，随之感染风险也会增加，因此在患者成功回输返回病房后，我们尤其关注感染指标和生命体征的变化。令人惊喜的是，该例患者各项指标均保持稳定，仅在回输后第5天出现发热。在给予退热治疗后，患者体温恢复正常，治疗期间也并未出现其他不良反应。同时检查显示患者体内的CAR-T细胞也保持有效扩增，一切在都往好的方向发展。

在护理这位患者的过程中，我们始终秉持着专业、细致、全面的原则，确保患者在治疗期间得到最佳的看护，包括生命体征的检测与评估、相关生化数据的变化、预防感染、营养支持、出院时健康教育等等。此次治疗的成功不仅增强了患者的信心，也让我们护理团队备受鼓舞。未来，我们将针对CAR-T治疗形成一套规范化的护理流程，为每位接受CAR-T治疗后患者的生存保驾护航。

专家点评

医脉通：免疫治疗时代B-ALL患者的缓解率明显提升，但患者生存也一直是临床治疗中的主要挑战。能否请两位教授谈谈B-ALL的治疗现状，纳基奥仑赛的上市为B-ALL患者带来了哪些影响？

王利 教授：B-ALL是一种常见的血液系统恶性肿瘤，发病年龄呈双峰分布。对于B-ALL成人患者而言，目前免疫治疗的效果远远未达预期，多数患者在进展为复发或难治性（R/R）后，预后往往更差。此外造血干细胞移植（HSCT）疗效有限，移植后患者仍需面对如移植相关并发症及长期后遗症等诸多风险。本院接诊的这例年轻患者正值大好青春年华，疗法的局限和反复的病情在严重影响生活质量的同时，也加重了患者和家属的心理负担。

纳基奥仑赛注射液的上市为ALL患者带来了“直通治愈”的希望，避免了治疗路上的弯路。患者无需经历多线治疗，并且治疗周期大大缩短，其优异的疗效和安全性不仅减轻身心负担，还能保证患者未来在学习、工作、生育等方面的生活质量，这对年轻ALL患者群体而言，具有更加重大的社会意义。

刘林 教授：作为国内首款在白血病领域获批的CAR-T疗法，纳基奥仑赛注射液不仅带来了长期生存的新希望，未来更有望成为ALL治疗的新标准。在本例患者的CAR-T治疗经历中，商业保险直付的起到的关键作用不容忽视。每一位临床医师都盼望着患者能够顺利治疗并恢复健康，快速突破的CAR-T疗法提供了良好的治疗机会，同时商业保险的加持有效提高治疗可及性，双管齐下切实解决患者治疗难题，从而实现治疗无忧。

目前本例年轻患者已在CAR-T的治疗下恢复良好，可以说历尽艰辛后重获新生。不久的将来，患者不但能够回归正常生活，还有机会如同龄人一样考入理想学府，为自己的梦想奋力拼搏。可见CAR-T疗法为患者带来的不单是身体的康复，更是一次心灵的重生。