2024年10月26日下午，在北京经济技术开发区的鼎力支持下，2024国际生物医药产业创新北京论坛“细胞与基因治疗（CGT）药物现在与未来”板块，特邀药品审评中心与审核查验中心专家，解读新规与审评策略，同时剖析核查常见问题助力企业临床试验应对策略。
本次会议由拜耳全球研发中心临床运营中国区负责人徐佳庆主持，由中国药品监督管理研究会药品监管研究国际交流专业委员会主任委员薛斌开场致词。
薛主任指出，本次会议将围绕前沿药物的审评策略、监管思考、核查常见问题、CGT药物开发与临床试验管理策略，以及CAR-T细胞治疗临床评价等进行深入地交流讨论，为CGT领域搭建一个开放、合作、共赢的良好平台，旨在分享经验、交流看法、分析问题、讨论策略、展望未来，推动行业创新发展，为生物医药产业的创新注入新的活力。
主题演讲
会议伊始，国家药品监督管理局药品审评中心生物制品药学部副部长韦薇分享了基于先进治疗药品发展的技术监管思考，涵盖了构建技术审评体系、优化申报路径、加强沟通交流、建设人才队伍和加强国际交流等多方面的内容。这为监管机构在面对先进治疗药品快速发展时如何更科学地履行职责、把控质量提供了清晰思路，同时也让药企进一步了解监管方向，有助于药企在研发、申报等环节与监管要求更好地契合，减少信息不对称带来的潜在问题，促进监管与药企在先进治疗药品领域形成更高效的互动与协同发展。
随后，国家药品监督管理局食品药品审核查验中心三处高级检查员杨敬鹏解析了CGT核查常见问题以及细胞治疗产品的发展情况，重点阐述了厂房设施、供者筛查、物料产品、生产管理、质量管理等方面核查关注点，以及常见问题与缺陷，为相关企业在CGT药物的研发和监管方面提供了重要指引与参考。
接着，山东大学药品监管科学研究院副院长赵维介绍了模型引导的CAR-T细胞治疗临床评价，分析了在中国患者体内的数据情况，以及细胞动力学对有效性和安全性的影响，还提出了新的定量系统药理学模型及多中心研究方向，有助于药企在研发过程中进一步提高研发效率和成功率，也为监管部门评估CAR-T细胞治疗产品的有效性和安全性提供了新的视角和依据。
最后，星奕昂生物科技创始人王立群探讨了CGT开发策略与未来展望，他指出当前细胞治疗产品在应用端所面临的挑战需要通过开发2.0产品进行破局，通过分析NK细胞的优势与劣势，并加以iPSCs做NK细胞的流程、工艺创新及案例进行佐证，为CGT领域产品的后续开发提供了极具前瞻性的思路。
合源生物科技（天津）有限公司CEO吕璐璐从满足临床需求和解决痛点两个维度，结合时间轴辅以实际案例分享了CAR-T产品的疗效、安全性、获批情况、适应症拓展以及相应的医保计划、可利用的技术平台与全球化思路，为生物医药行业中CAR-T产品的创新研发提供了宝贵经验。
Avirmax创始人刘胜江以AAV的眼科基因治疗的产品质量要求和规范为基础，介绍了眼底疾病现状、研发进展、生产优势以及给药挑战与解决方案，并针对不同眼科疾病分别分享了相关用药情况和生产要点，为眼科基因治疗领域提供了清晰指引。
北京锦篮基因科技有限公司创始人吴小兵分析了基因治疗递送技术和产业发展趋势，包括其工作原理、递送系统分类及特点，重点阐述了AAV载体产品研发和生产等产业化过程中需要注意的相关选药原则、临床设计及进展，为基因治疗递送技术领域的从业者们提供了极具价值的参考。
进入圆桌论坛环节，在韦薇副部长的主持下，有幸邀请国家药品监督管理局食品药品审核查验中心三处高级检查员杨敬鹏，中国食品药品检定研究院生物制品检定所副研究员纳涛，北京医院临床试验研究中心副主任王欣，中国药品监督管理研究会CGT专委会副主任委员、CMAC政策法规工作组主任委员李洁，中源协和副总经理兼首席科学官张宇，北京引正基因科技有限公司CEO竺添，共同探讨了“CGT的现在与未来”这个议题。
先是分析了我国CGT产品定义出台的影响，如产品分类、技术要求和监管资源变化；接着讨论了新技术应用过程中带来的机遇与挑战，如自动化生产和基因编辑技术；然后阐述了已批准CGT产品药学变更管理中监管机构的考量；此外，还深入研究了CGT临床试验伦理审查和机构管理的重点难点，从不同维度为CGT药物的发展提供了更全面的视角。
圆满成功
本次“细胞与基因治疗（CGT）药物现在与未来专题论坛”在多方的积极参与和深入探讨下圆满结束。会议通过主题演讲与圆桌对话，从监管、机构、药企等不同视角，全面剖析了CGT领域的现状与发展方向。无论是技术监管思考、核查问题解析、临床评价介绍，还是开发策略探讨和圆桌议题，都为CGT药物的研发、生产、审评、临床试验等环节提供了宝贵指导和方向指引，为行业发展注入了强劲动力。
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