近日，国际权威学术期刊《Blood Advances》（IF=7.4）发表了题为“Inaticabtagene Autoleucel (CNCT19) in adult relapsed or refractory B-cell acute lymphoblastic leukaemia”的文章，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）王建祥教授为通讯作者，王迎主任医师和合源生物科技（天津）有限公司吕璐璐博士为共同第一作者，更新了中国自主原研CAR-T药物纳基奥仑赛注射液（CNCT19）治疗成人复发难治急性B淋巴细胞白血病（r/r B-ALL)的长期疗效和安全性数据。

白血病是最常见的血液肿瘤之一。成人急性淋巴细胞白血病（B-ALL）初治后复发率高，约60%的患者会进展到复发或难治阶段（r/r B-ALL）。成人r/r B-ALL患者预后极差，严重危及生命，临床缺乏有效治疗手段，生存期仅2-6个月，近30年生存无显著改善，存在巨大的未被满足的临床需求，急需新的有效治疗延长患者的生存和提高患者生活质量。该研究是由中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）王建祥教授担任主要研究者，是纳基奥仑赛注射液用于治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）的单臂、开放、多中心关键性临床研究（NCT04684147）。在该研究中，共有48名r/r B-ALL患者接受了纳基奥仑赛输注，其中72.9%的患者曾接受过≥2种前线治疗，16.4%的患者曾接受过造血干细胞移植。有效性：中位随访23.7个月，48名患者中有41名（85.4%）在接受纳基奥仑赛输注后达到微小残留病变（MRD）阴性，中位缓解持续时间为20.7个月，中位无复发生存期为12.4个月，预估的2年总生存率为55.2%，16例患者生存超过24个月。安全性：分别只有12.5%和6.2%的患者发生了3级或更高级别的细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），没有死亡与CRS或ICANS相关。该研究证实，CAR-T细胞（纳基奥仑赛注射液）治疗成人r/r B-ALL具有长期的临床获益。

关于合源生物

合源生物创立于2018年6月，已成长为中国细胞药物产业自主创新的引领者，致力于成为全球领先的细胞与基因创新技术驱动的新一代生物医药企业。公司首个核心产品源瑞达®（纳基奥仑赛注射液，CNCT19）于2023年11月正式获国家药品监督管理局批准上市。该产品是中国白血病治疗领域首个CAR-T药物，也是中国全自主创新的首个CD19 CAR-T药物。公司深度合作国家一流院所，构建了以CAR技术平台、iPSCs技术平台以及基因编辑技术平台等为核心的国际化新药研发体系，拥有覆盖血液肿瘤、实体肿瘤及自身免疫性疾病等疾病领域的10余种管线产品在研。

源瑞达®（纳基奥仑赛注射液，CNCT19，Inaticabtagene Autoleucel Injection）是具有自主知识产权的靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品，拥有全球独特的CD19 scFv（HI19a）结构和国际领先的生产制造工艺，先后获得国家药品监督管理局三项新药临床试验许可（IND），用于治疗成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病、治疗复发或难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤和治疗儿童和青少年复发或难治B细胞型急性淋巴细胞白血病，并获得国家药品监督管理局药品审评中心“突破性治疗药物”认定和美国FDA孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD）。2022年12月，国家药品监督管理局（NMPA）正式受理纳基奥仑赛注射液治疗成人r/r B-ALL的新药上市申请（NDA）并纳入优先审评。2023年3月，纳基奥仑赛注射液用于治疗成人r/r B-ALL IND申请也获得美国食品药品监督管理局（U.S.FDA）许可。2023年11月，源瑞达®（纳基奥仑赛注射液）正式获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。

公司坚持以满足临床需求为导向，通过严格的细胞治疗产品生产和质量体系，为患者打造安全、高效、可及的免疫细胞治疗产品。公司具有世界一流研发技术平台，工艺开发平台，质量控制体系以及商业化生产基地，并于2021年6月获得天津市首张细胞药物《药品生产许可证》。公司拥有多项发明专利，入选国家科技部国家重点研发计划项目即“科技助力经济2020重点专项项目”。