2025年8月，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式将合源生物自主研发的源瑞达®（纳基奥仑赛注射液，曾用名：赫基仑赛注射液）纳入突破性治疗品种药物，用于治疗儿童复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(r/r B-ALL)。这是中国原研CAR-T产品在治疗儿童白血病领域取得的重大进展，将为更多的患儿及家庭带来新的希望。此前，纳基奥仑赛注射液治疗成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病适应症已于2020年12月纳入突破性治疗药物品种。

急性淋巴细胞白血病（ALL）是儿童最常见的血液恶性肿瘤，尽管联合化疗和精准分层治疗使整体生存率显著提升，但仍有20%~25%的儿童ALL表现难治或复发，原发难治患者再挽救的有效率仅31%，中位OS时间不到1年。随着治疗线数增加，儿童ALL的预后越差，治愈率下降。复发后的B-ALL患者白血病细胞化疗耐药性强，化疗有效率约25%，中位生存3.7个月，同时治疗毒性风险增加。最终，患儿因疾病复发或治疗相关的不良反应而死亡；目前，复发或难治性B-ALL仍严重危及我国儿童B-ALL患者的生命，至今无统一的标准治疗方案，临床迫切需要更加有效且安全的治疗手段，以改善患者的临床结局。纳基奥仑赛注射液凭借独特的CD19 scFv 、CAR结构和先进生产制造工艺以及质量体系，在前期临床研究和注册临床研究中展现了卓越的临床疗效和安全性，获得CDE突破性治疗药物资格认定，将进一步加速其在儿童急性淋巴细胞白血病领域的上市进程。

作为中国首款具有全自主知识产权的CD19 CAR-T产品，纳基奥仑赛注射液已布局成人及儿童复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病、淋巴瘤、多类型自身免疫性疾病等多个适应症。其成人适应症于2023年11月获批上市，成为国内首个获批治疗白血病的CAR-T产品。此次儿童复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病适应症纳入突破性治疗，将进一步推动该疗法在儿童白血病领域的认可，为更多儿童白血病患者提供精准、高效的治疗方案选择。

中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)临床首席专家、国家血液系统疾病临床医学研究中心主任王建祥教授表示：

祝贺纳基奥仑赛注射液儿童复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(r/r B-ALL)适应症获得国家药监局药品审评中心的突破性治疗药物认定，这是对该产品在儿童急淋患者中所展现的临床价值的充分肯定，也显示出中国原研CAR-T药物在成人急性淋巴细胞白血病、儿童急性淋巴细胞白血病和非霍奇金淋巴瘤，自身免疫性疾病等多个患者人群中的临床价值，有望改善患者治疗结局，提高生活质量和回归正常生活。

中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)儿童血液与肿瘤诊疗中心临床首席专家竺晓凡教授表示:

急性淋巴细胞自血病(ALL)是儿童最常见的血液恶性肿瘤，尽管整体治愈率较高，但复发或难治的患儿仍面临极高的死亡风险，传统化疗手段在这一阶段往往束手无策，疗效差、毒性大，患者家庭承受着巨大的身心和经济压力。纳基奥仑赛注射液作为我国原研的 CAR-T产品，在临床研究中具有高缓解率和持久的疗效， 此次纳入突破性治疗药物，这是中国儿童白血病治疗领域期盼已久的重大突破!←

合源生物首席执行官吕璐璐博士表示：

合源生物的纳基奥仑赛注射液被国家药品监督管理局药品审评中心纳入突破性治疗药物是中国儿童白血病治疗领域的重要进展，该疗法有望重塑儿童急淋的治疗方案，为更多儿童白血病患者重获健康的未来。我们即将向国家药监局提交纳基奥仑赛注射液治疗儿童急性淋巴细胞白血病的新药上市申请，这也将成为纳基奥仑赛注射液治疗成人急性淋巴细胞白血病、非霍奇金淋巴瘤后的第三个上市适应症。公司将持续拓展中国原研CAR-T产品纳基奥仑赛注射液在更多血液肿瘤及自身免疫性疾病的治疗潜力，让更多患者获益于这一创新疗法。