当前国内自身免疫疾病细胞治疗正从学术探索走向注册临床开发阶段，肾脏是系统性红斑狼疮（SLE）最常累及的器官，40-60%的系统性红斑狼疮患者起病初即有狼疮肾炎（lupus nephritis,LN），难治性狼疮肾炎的治疗仍然是目前临床医生面临的巨大挑战，成为自免CAR‑T开发的重要方向。但面向脏器损伤的难治性自免人群，传统CAR‑T存在现实挑战：即患者T细胞质量受长期免疫抑制药物影响、数周级别的制备周期与肾脏持续损伤的疾病进程存在时间矛盾，同时高昂生产成本也制约未来临床可及性提升。

2026年8月27日，合源生物科技股份有限公司（简称“合源生物”）宣布，依托内部NexT快速制备平台开发的靶向CD19 CAR‑T候选产品HY001N细胞注射液，成人难治性狼疮肾炎（LN）新药临床试验（IND）申请获得CDE默示许可。

本次许可，是HY001N细胞注射液继自身免疫性溶血性贫血（AIHA）之后，第二个进入注册临床阶段的自身免疫性疾病适应症，后续特发性炎性肌病（IIM）适应症也将推进临床开发。不同于肿瘤适应症，狼疮肾炎（LN）患者存在肾脏实质损伤，临床对CAR‑T产品的细胞质量、制备时效、预处理耐受性均有差异化要求，多适应症并行推进，也将持续迭代完善NexT快速制备平台在自免场景下的工艺精进与临床开发经验。

在我国，近半系统性红斑狼疮（SLE）患者并发狼疮肾炎（LN），是最常见的继发性免疫肾小球疾病，为终末期肾脏病（ESRD）的常见病因之一，也是导致系统性红斑狼疮患者死亡的重要原因。现有糖皮质激素、免疫抑制剂以及生物制剂虽可实现部分患者的疾病控制，但40%狼疮肾炎5年内复发。尽管现有治疗手段不断进步，仍有5%‑20%的狼疮肾炎患者，在系统性红斑狼疮首次确诊后的10年内进展至终末期肾病。且仍有相当比例患者无法达到肾脏缓解，需要长期持续用药，药物相关毒性与疾病反复叠加。目前难治性狼疮肾炎存在巨大未被满足的临床需求。

HY001N细胞注射液是NexT快速制备平台产出的首个候选产品，靶点为CD19，作用机制在于清除介导自身抗体产生的致病性B细胞，有望实现机体免疫重置，进而改善肾脏的免疫介导损伤。NexT工艺节省了传统自体CAR‑T长周期体外扩增范式，精简生产环节，将车间制备周期压缩至2天以内，患者整体等待周期缩短50%，最快可缩短至10天，同时实现生产成本优化。该工艺设计上可以保留更高比例初始T细胞，更年轻的细胞表型，期望能够在自免患者的体内环境中实现良好扩增与B细胞清除效果。

对于狼疮肾炎（LN）这类脏器持续受损的重症患者，治疗窗口十分宝贵。传统自体CAR‑T从单采到回输数周的等待期内，部分患者肾脏损伤会持续进展。快速制备工艺缩短生产时间，尽可能压缩从细胞采集到回输的时间间隔，为重症患者争取更早干预的机会。同时，自免疾病患者大多经历多线免疫抑制剂暴露，T细胞状态较弱，该工艺设计可保留更高比例初始T细胞，可能更适配这部分特殊人群的细胞条件。

从管线布局层面看，HY001N细胞注射液在多种自免适应症同步推进，是公司“多技术平台并行”战略的重要落地：成熟商业化自体CAR‑T产品纳基奥仑赛注射液（源瑞达®）拓展自免新适应症、NexT快速制备平台验证新一代技术工艺、通用型细胞平台布局面向未来的现货细胞治疗等。多条技术路线形成互补，分别覆盖不同的临床使用场景，持续挖掘细胞治疗在自身免疫疾病领域的治疗潜力，致力于为国内难治自免患者输出多元化的细胞治疗解决方案。

北京大学第一医院风湿免疫主任 张卓莉教授：

 肾脏是系统性红斑狼疮最常见的受累器官，B细胞异常活化、自身抗体沉积介导肾脏持续性免疫损伤，是狼疮肾炎的核心发病机制。临床中不少患者经多轮激素、免疫抑制剂治疗后，蛋白尿仍难以缓解，肾功能持续走下坡路，最终进展至终末期肾病，临床治疗选择十分有限。HY001N 细胞注射液IND申请获得CDE默示许可，为这类难治人群探索全新的细胞治疗路径，有望填补现有方案的治疗空白。

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）临床首席专家、国家血液系统疾病临床医学研究中心主任 王建祥教授：

依托NexT快速制备平台开发的HY001N挺进狼疮肾炎领域，是CD19 CAR‑T在脏器受累型自身免疫病中的重要探索。不同于血液系统自免疾病，狼疮肾炎伴随持续肾脏实质损伤，对细胞产品的制备时效、细胞质量提出更高要求。期待后续临床研究扎实开展，进一步验证快速制备CAR‑T在脏器受累自免疾病中的价值，为临床提供全新治疗思路。

合源生物首席执行官 吕璐璐博士：

我们非常高兴HY001N细胞注射液的IND获国家药监局药品审评中心默示许可，这是公司在创新技术平台研发上的重要里程碑，HY001N是公司快速制备CAR-T技术平台上的重要产品，将为包含AIHA在内的更多自身免疫性疾病患者带来新的突破性治疗选择。在核心产品纳基奥仑赛注射液在白血病、淋巴瘤等疾病领域获批上市的基础上，公司已建立起自体CAR-T细胞治疗技术平台、快速制备技术平台、通用型细胞技术平台、体内生成技术平台等国际领先的细胞创新药物研发体系、质量控制体系和生产制造体系，不断通过技术创新降低成本，提高药物可及性，让更多患者获益。