合源生物科技股份有限公司（简称“合源生物”）宣布，2026年6月11日，其自主研发的快速制备平台的靶向CD19嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞治疗产品（HY001N细胞注射液）的新药临床试验（IND）申请，已获中国国家药品监督管理局（NMPA）正式受理，拟用于治疗成人难治性特发性炎性肌病（IIM）患者。
HY001N细胞注射液是在合源生物创新型快速制备NexT技术平台上开发的首个产品。相较于传统自体CAR-T技术平台工艺，快速制备NexT工艺技术减少了CAR-T细胞在体外的扩增培养操作步骤，使得CAR-T细胞在车间内的生产时间从9-14天缩短到2天以内，患者等待时间缩短50%，可达10天，生产成本在现有制备技术的基础上显著降低。同时，快速制备CAR-T产品中Tnaïve细胞比例显著提高，为其疗效与安全性奠定基础。这是继HY001N细胞注射液的首个新药临床试验申请（IND）于2025年12月29日获得国家药监局药品审评中心（CDE）默示许可，用于治疗至少经过三线治疗失败的自身免疫性溶血性贫血（AIHA）后的第二个新药临床试验申请（IND）的受理，标志着合源生物在开发新产品和拓展自身免疫性疾病治疗领域又迈出了具有里程碑意义的关键一步。此次IND获受理，不仅彰显了合源生物快速制备NexT技术平台的广阔应用潜力，也进一步印证了中国原研CAR-T疗法在攻克复杂难治性疾病方面的强劲创新实力。
特发性炎性肌病（IIM）是一组异质性较高的自身免疫性疾病，以慢性肌肉炎症和全身多系统受累为特征。传统治疗多以糖皮质激素和免疫抑制剂为主，但约30%-50%的患者会出现药物抵抗或复发，导致间质性肺病等严重并发症，临床亟需更有效的精准治疗手段。HY001N作为具有自主知识产权的靶向CD19 CAR-T细胞治疗产品，通过基因编辑使T细胞特异性识别并清除致病性B细胞，从源头阻断自身免疫反应。临床前及早期探索性研究显示，该疗法有望为难治性IIM患者带来深度且持久的缓解。
NMPA在审评过程中高度重视产品的科学性与临床价值。此次针对成人难治性IIM适应症的IND顺利获受理，这标志着HY001N在自身免疫性疾病领域的临床开发取得了又一里程碑式的进展。
未来，合源生物将全力推进相关临床试验，期待HY001N能早日惠及广大自身免疫性疾病患者，持续为中国乃至全球患者提供更多、更优的创新治疗方案。
查看更多 +
010-65960020
pr@juventas.cn
